희귀유전질환심포지엄조직위원회
Rare Genetic Disease Symposium Organizing Committee
제6회 희귀유전질환심포지엄
2025. 9. 22. (월) ~ 9. 23. (화)
부산 BEXCO 컨벤션홀 107~110호
070-4124-8708
6th Rare Genetic Disease Symposium Program
/ Welcome MESSAGE
안녕하십니까.
제6회 희귀유전질환심포지엄이 오는 2025년 9월 22일(월)부터 23일(화)까지 부산 벡스코 컨벤션홀에서 개최됩니다.
이번 심포지엄은 “Thinking, Moving, Sensing Freely!”라는 부제 아래, 치료제가 없어 오랜 시간 고통 속에 살아가는 신경병증 환자들이 자유롭게 생각하고, 움직이고, 느낄 수 있는 세상을 향한 희망의 메시지를 전하고자 합니다.
이번 행사는 제2형 신경섬유종증(NF2), 루게릭병(ALS) 등 희귀 신경병증 분야를 중심으로, 최신 연구 성과와 치료제 개발 현황, 규제 전략, 글로벌 시장 동향은 물론 관련 환자 단체와의 협력 사례까지 폭넓게 조명할 예정입니다.
희귀유전질환심포지엄은 2017년 처음 시작된 이후, 질환의 발병 기전 연구와 치료 후보물질 발굴, 연구자 간 네트워크 강화 등을 통해 희귀질환 극복을 위한 학술 교류의 장으로 자리매김해 왔습니다.
제6회를 맞는 올해 심포지엄 또한 국내외 희귀질환 연구자와 전문가, 바이오 기업, 규제 기관 관계자들이 함께 모여, 치료제의 상용화와 실질적인 환자 혜택 확대를 위한 방향을 함께 고민하는 뜻깊은 자리가 될 것입니다.
희귀유전질환에 관심 있는 여러분의 적극적인 참여와 성원을 부탁드립니다.
희귀유전질환심포지엄조직위원회
Development New Drug for Rare Genetic Diseases
/ PROGRAM
09. 22. (월)
13:00 - 13:30
개회식
축사
축사
강봉균 생화학분자생물학회 회장
박영 민 국가신약개발사업단(KDDF) 단장
환영사
SESSION1
Basic research for neuromuscular diseases
좌장 : 박종훈 숙명여자대학교 생명시스템학부 교수
Current Status and Future Prospects of National Research Funding Investment in Gene Therapy R&D in Healthcare
최무림 서울대학교 의과대학 교수
Breaking Barriers: Advancing Rare Disease Treatments through Clinical Trials
강소미 부산대학교 생명시스템연구소 박사
Global Rare Disease Development Trend and Competitive Landscape
안준용 고려대학교 바이오시스템의과학부 교수
Developing Rare Genetic Disease Therapeutics - Pros, Cons, and Strategies
고혁완 연세대학교 생화학과 교수
SESSION2
Clinical approval
좌장 : 한진 인제대학교 교수
Neuropathology-Based Insights into Therapeutic Strategies for DNM1L-Associated Neurodevelopmental Disorder
신진홍 부산대학교 의과대학 교수
Bridging the Gap: From Diagnosis to Treatment in Rare Genetic Diseases
채종희
The Therapeutic Effect through DX2 Inhibition in Nicotine-induced Lung Cancer Progression
오기욱 한양대학교 의과대학 교수
SESSION3
Regulatory affairs
좌장 : 송재환 연세대학교 생화학과 교수
New therapeutic paradigm for blindness
김종원 K-헬스미래추진단 미정복질환팀 팀장
Avenues from target selection to clinical development of a novel drug candidate, PRG-N-01, on NF2-related Schwannomatosis (NF2-SWN)
박영민 국가신약개발사업단(KDDF) 단장
Research and Development Endeavors : Non-hydroxamic acid Histone Deacetylase 6 inhibitors for the Treatment of Charcot-Marie-Tooth Disease
김영림 한국희귀‧필수의약품센터 원장
Adrixetinib (Q702), a new potential treatment option for Edheim-Chester Disease (ECD)
권오석 식품의약품안전처 첨단의약품품질심사과 보건연구관
17:40
Reception & Dinner
장소 : 그랜드애플
(부산 해운대구 센텀1로 25 5,6층)
09. 23. (화)
SESSION4
Company & Foundation
좌장 : 이경하 부산대학교 분자생물학과 교수
Prospective opinion to say from NF2 patient’s association to doctors and development companies
우태균 (주)PRG S&Tech 연구본부 팀장
Future NF2 treatment approaches by patient-led-nonprofit NF2 BioSolutions
우정규 유안타인베스트먼트 이사
Early access for new treatment in rare genetic disease
ALS 환우회
Funding and patient access for rare diseases
(주) 프레스티지
10:50 - 11:00
폐회식
폐회사 : 박범준 부산대학교 교수 / (주)PRG S&Tech 대표이사
/ SPEAKERs
좌장 SESSION 1
좌장 SESSION 2
좌장 SESSION 3
좌장 SESSION 4
박종훈 ㅣ 숙명여자대학교 교수
한 진 ㅣ 인제대학교 교수
송재환 I 연세대학교 생화학과 교수
이경하 I 부산대학교 분자생물학과 교수
/ OUR LOCATIONS
제 6회 희귀유전질환심포지엄
장소 : 부산 BEXCO 컨벤션홀 107~110호
문의 : bexco.co.kr
051-740-7300