국내 희귀질환 치료제 개발자들에게 실질적인 규제 로드맵이 공개됐다.
권오석 식품의약품안전처 유전자재조합의약품과 보건연구관은 제6회 희귀유전질환 심포지엄에서 “Regulatory Process and Requirements for Biological Products(바이오의약품 규제 절차와 요건)”을 주제로 발표하며, 임상시험계획(IND)부터 허가 심사, 희귀·신속 지정까지 전 과정을 상세히 설명했다.
그는 “바이오의약품 심사는 화학의약품과 기본 틀은 같지만, 담당 부서와 자료 요건, 특례 제도가 달라 개발 초기부터 전략적 접근이 필요하다”고 강조했다.
◆바이오의약품의 범위와 특징
권 연구관은 바이오의약품을 ▲백신 ▲혈액제제 ▲세포치료제 ▲유전자치료제 등으로 구분했다. 특히 siRNA·ASO는 화학적 합성 기반으로 화학의약품에 속하지만, mRNA 백신이나 항체치료제처럼 유전자 조작 기술을 활용하는 경우에는 바이오의약품으로 분류된다. 세포치료제도 병원에서 최소 조작만 거쳐 사용하는 경우는 의약품으로 관리되지 않으나, 대량 배양·증식 과정이 포함되면 의약품으로 분류된다.
이러한 기준은 단순히 학술적 정의를 넘어 기업의 개발 전략에 직접적인 영향을 준다. 일례로 글로벌 제약사들은 초기 단계에서부터 자사의 후보 물질이 바이오 범주인지 화학 범주인지 명확히 규정해 허가 전략을 수립한다.
권 연구관은 “국내 기업들도 초기 연구 단계에서 분류 기준을 놓치면 개발 속도와 허가 가능성에 불이익이 생길 수 있다”고 조언했다.
◆단계별 심사 체계…누가 무엇을 심사하나
임상시험계획(IND)은 ‘임상정책과’가 접수하며, 실제 심사는 임상심사과와 제제별 심사과에서 진행된다. 이후 허가 단계에서는 ‘바이오허가TF’가 접수 및 예비심사를 맡고, 품질 심사는 ‘바이오의약품품질관리과’, GMP 심사는 전담 부서가 담당한다. 여기에 백신·희귀질환 치료제와 같이 긴급성이 큰 품목은 ‘신속심사과’가 별도로 전담한다.
항체-약물 접합체(ADC)처럼 바이오와 화학적 요소가 결합된 제제는 두 부서가 협업해 심사하는 방식이 적용된다. 이는 미국 FDA와 유럽 EMA의 ‘공동심사 모델’과 유사하다.
권 연구관은 “복합 제제는 심사 과정에서 시간과 인력이 더 필요하지만, 초기 단계에서 협업 창구를 설정하면 오히려 허가 기간을 줄일 수 있다”고 설명했다.
◆수수료와 허가 기간…기업이 꼭 알아야 할 숫자
규제 과정에서 비용과 시간은 기업 전략의 핵심 변수다. IND 수수료는 약 90만원, 법정 처리기간은 30일(보완 시 30일 단위 연장 가능)이다. 신약 허가는 2025년부터 수수료가 4억1천만원으로 인상되며, 기존 평균 400일대였던 허가 기간은 295일 수준으로 단축될 예정이다. 이는 공식 회의 10회 제도화와 인력 확충 덕분이다.
비신약 신규 허가는 수수료 800만원, 희귀의약품 지정 시에는 약 400만원 수준으로 경감된다.
권 연구관은 “허가 비용은 과거보다 높아졌지만, 신속·희귀 제도를 병행하면 실질적인 개발 기간과 기회비용을 절감할 수 있다”고 말했다. 이는 투자유치와 글로벌 라이선스 아웃을 준비하는 국내 중소 바이오기업에 특히 중요한 고려 요소다.